La FDA aprobó el nuevo tratamiento contra la ELA que Esteban Bullrich había solicitado a la ANMAT

Según la investigación médica y de acuerdo a los resultados de un ensayo clínico de fase 2, con fase 3 en curso, la droga demostró un beneficio estadísticamente y clínicamente significativo” en los resultados funcionales de las personas con ELA en comparación con las personas que tomaron placebo, ya sea como terapia independiente o cuando se agrega a los tratamientos existentes.

Varios pacientes que obtuvieron el medicamento a través de ensayos clínicos dieron testimonios emocionalmente desgarradores pidiendo a la FDA la aprobación del nuevo tratamiento. (REUTERS/Andrew Kelly/File Photo)

Amylyx Pharmaceuticals Inc anunció ayer que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó su medicamento para frenar la progresión de la ELA y retrasar potencialmente la muerte causada por la enfermedad. “Sabemos que las personas que viven con ELA no tienen tiempo para esperar y, por esta razón, Amylyx está preparada para avanzar rápidamente con la comercialización en los Estados Unidos”, dijeron los codirectores ejecutivos Josh Cohen y Justin Klee en un comunicado.

La ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, descompone las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que hacen funcionar los músculos, lo que provoca una parálisis progresiva y la muerte. Afecta a más de 30.000 pacientes en Estados Unidos, según el grupo de defensa de los pacientes ALS Association. La esperanza de vida promedio de los pacientes con ELA es de entre dos y cinco años, sin embargo, algunos pacientes como Stephen Hawking han vivido mucho más tiempo.

“Creo que todos somos conscientes de que este fármaco no es el tratamiento mágico que va a curar la enfermedad, sino que, con suerte, ralentizará su progresión”, dijo la doctora Jinsy Andrews, profesora asociado de neurología del Colegio de Médicos y Cirujanos de la Universidad de Columbia Vagelos, antes de la aprobación. Andrews, investigadora del ensayo en fase avanzada de Amylyx, añadió que la comunidad de pacientes de ELA está de acuerdo en que se desarrollen mejores tratamientos en el futuro. La decisión de la FDA se produce también tras meses de presión por parte de los pacientes, que instaron al organismo regulador a aprobar el fármaco en función de su relativa seguridad y su potencial para aumentar la supervivencia.

Esteban Bullrich, quien padece de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y estuvo internado en el Hospital Austral, pidió por la aprobación de la droga en el país

El medicamento en Argentina

Uno de los impulsores para que esta nueva droga llegue a la Argentina es el ex senador Esteban Bullrich, quien padece de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y recientemente estuvo internado en el Hospital Austral por una dificultad respiratoria. El pasado 13 de junio Canadá aprobó este nuevo tratamiento contra la ELA, lo que generó la esperanza en miles de pacientes. Uno de ellos fue Bullrich, quien de inmediato adelantó a través de un hilo de Twitter que le pediría a la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) que apruebe el AMX 0035, la nueva droga ante la cual, la FDA de Estados Unidos, daría su visto bueno en septiembre próximo.

“Como enfermo de ELA, estaré mandando una carta pidiendo a la ANMAT que por favor revea sus procesos y tiempos de aprobación y que no solo apruebe medicaciones de los países denominados lista uno (Estados unidos, Unión Europea y Japón). Los enfermos de ELA no tenemos el tiempo para esperar tanta burocracia. Los laboratorios argentinos tienen todo listo para poder producir esta medicación acá y ayudarnos a tener más tiempo para nuestros seres queridos”, dijo. “Hagan que esta noticia la vivamos con la alegría que merecemos y no con la decepción de sentir que no va a llegar tan rápido a nuestro país”.

Luego la ANMAT publicó un comunicado en el que se manifestó específicamente respecto a esta medicación y al procedimiento para poder aprobarlo al aclarar que “actualmente ningún laboratorio ha presentado información para su evaluación ante la ANMAT”.

Amylyx solicitó a la FDA la aprobación del medicamento en noviembre de 2021. La compañía presentó datos de un ensayo de 24 semanas que demostró que el medicamento era seguro y redujo la disminución de funciones esenciales como caminar, hablar y cortar alimentos en un 25%. En un estudio de seguimiento, en el que se ofreció el fármaco a todos los participantes, los pacientes que recibieron el tratamiento desde el comienzo del ensayo vivieron una media de más de seis meses más que los que no lo recibieron, hallaron los investigadores.

Los análisis más recientes presentados por el fabricante mostraron que AMX0035 prolongó la supervivencia media varios meses más de lo que se pensaba originalmente, retrasó las primeras hospitalizaciones y redujo las complicaciones graves. Aun así, la FDA ha señalado durante meses que tenía dudas sobre la aprobación del medicamento en un solo estudio, especialmente cuando la agencia dijo semanas atrás que no había encontrado datos “excepcionalmente persuasivos” para aprobarlo, cosa que finalmente sucedió ayer.

La drogra había recibido un espaldarazo a principios de mes con una votación de expertos asesores de la FDA. La votación de 7-2 del Comité Asesor de Drogas del Sistema Nervioso Central y Periférico de la FDA concluyó una reunión de todo el día, que a veces se tornó muy emotiva, porque incluyó un largo período de comentarios públicos en el que los cuidadores y los pacientes con ELA exhortaron a aprobar el medicamento sin demora. El compromiso de Amylyx y sus nuevos análisis convencieron a algunos miembros del panel de cambiar sus votos. Liana G. Apostolova, neuróloga de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, dijo que los nuevos análisis la dejaron “ligera a moderadamente” convencida de que el fármaco alarga la vida al menos varios meses. “Privar a los pacientes con ELA de un medicamento que podría funcionar no es algo con lo que me sienta muy cómoda”, afirmó.

Varios pacientes que obtuvieron el medicamento a través de ensayos clínicos dieron testimonios emocionalmente desgarradores pidiendo aprobación. Vance Burghard dijo que le diagnosticaron ELA en 2017 y pronto necesitó ayuda para subirse los pantalones. A través de un ensayo clínico, ha estado tomando AMX0035 durante tres años, algo que él llamó “un cambio de vida”.

Otro paciente llamado Gregory Canter se inscribió en el ensayo Amylyx de seis meses. Él cree que recibió el placebo, pero como participante del ensayo se le ofreció el medicamento después de que terminó el ensayo, como parte de lo que se llama un estudio de etiqueta abierta. Canter dijo que la droga ha estabilizado su respiración y lo ha ayudado de otras maneras. “Todavía estoy vivo, vivo de forma independiente y la progresión de mi enfermedad ha disminuido notablemente”, afirmó.